Zmodyfikowane limfocyty T pierwszą terapią genową zatwierdzoną w USA

białaczka

30 sierpnia 2017 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała nową metodę leczenia nowotworu, która polega na genetycznym modyfikowaniu komórek odpornościowych pacjenta. Wydarzenie to zostało nazwane ważnym krokiem w historii medycyny, jako że jest to pierwsza zatwierdzona metoda terapii genowej w Stanach Zjednoczonych.

Nowy lek nazywa się Kymriah (tisagenlecleucel) i jest przeznaczony do leczenia pacjentów w wieku do 25 lat, chorujących na ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL) z komórek B, która nie zareagowała lub powróciła po standardowym leczeniu. Leczenie jest odpowiednio dostosowane do pacjenta i polega na wykorzystaniu limfocytu T. Dawka limfocytów T jest pobierana od pacjenta, a następnie przesyłana do centrum badawczego, gdzie jest ona modyfikowana do nowej postaci zawierającej szczególne białko – chimeryczny receptor antygenowy. Receptor ten sprawia, że limfocyty T przeprogramowują się, dzięki czemu pozyskują właściwość rozróżniania komórek białaczkowych, a następnie likwidowania ich. Po modyfikacji komórek są one z powrotem wstrzykiwane do ciała pacjenta.

Leczenie może jednak powodować poważne efekty uboczne. Najczęstszym z nich jest zespół uwalniania cytokin, który jest automatyczną odpowiedzią organizmu na aktywację limfocytów T. Może to powodować wystąpienie wysokiej gorączki oraz innych symptomów grypopodobnych. Zespół uwalniania cytokin może powodować śmiertelne zagrożenie. Inne szkodliwe efekty uboczne to poważne infekcje, niskie ciśnienie krwi (niedociśnienie), ostre uszkodzenie nerek, gorączka, niedotlenienie. Ponieważ antygen CD19, na który skierowany jest lek, jest również obecny na normalnych (zdrowych) limfocytach B, Kymriah niszczy również te limfocyty, co może spowodować zwiększone ryzyko infekcji przez dłuższy czas.

Innym czynnikiem przemawiającym na niekorzyść rewolucyjnego leku jest jego koszt – wynosi on 475 000 dolarów, mimo że podana cena jest i tak mniejsza od oczekiwanej. Innym problemem jest specjalistyczny sprzęt, który jest potrzebny do modyfikacji limfocytów T pacjenta. Wiele klinik obecnie nie jest wyposażonych w materiały potrzebne do zabiegu.

Jednak co zdecydowanie najważniejsze, w próbie klinicznej Novartis Kymriah spowodował remisję aż u 83% z 63 pacjentów ze specyficznym typem białaczki – białaczką ALL z komórek B.

Wciąż trwają badania nad innymi korzyściami wynikającymi z leczenia przez modyfikację genową, np. w przypadku leczenia ślepoty.

Autor: Weronika Dolna

Źródła:

TAGI

Powiązane artykuły