Fakt odkrycia potencjalnych właściwości przeciwnowotworowych danej substancji nie jest jednoznaczny z możliwością zwalczenia nowotworu, dlatego zanim substancja zostanie zatwierdzona jako lek, musi zostać skrupulatnie przebadana. W pierwszej kolejności prowadzi się badania przedkliniczne, do których zaliczane są badania in vitro oraz in vivo, a następnie 4 fazy badań klinicznych.