FDA (Amerykańska Agencja ds. Leków) zatwierdziła niedawno kolejną rewolucyjną metodę leczenia nowotworów. Terapia, zwana Yescarta (axicabtagene ciloleucel), leczy typ nowotworu krwi zwany agresywnym chłoniakiem nieziarniczym z limfocytów B.
Wysoce spersonalizowana terapia przeciwnowotworowa zwana terapią CAR-T (CAR jest skrótem od chimerycznego receptora antygenu) jest produkowana przez Kite Pharma – firmę, która w sierpniu 2017 r. została przejęta przez giganta biotechnologii Gilead Sciences.
Jest to rodzaj immunoterapii nowotworów, który wykorzystuje system odpornościowy organizmu do zwalczania komórek rakowych. Terapia polega na usunięciu komórek chorej osoby, przebudowaniu ich a następnie umieszczeniu z powrotem w ciele, aby zaatakowały komórki nowotworowe.
Bezpieczeństwo i skuteczność Yescarty zostało potwierdzone w wieloośrodkowym badaniu klinicznym, którego uczestnikami było ponad 100 dorosłych z opornym lub nawrotowym chłoniakiem z dużych limfocytów B. U 51% z nich zaobserwowano całkowitą remisję.
Załóż zbiórkę na 1,5% podatku!
Pokryj koszty leków, badań, prywatnych konsultacji oraz dojazdów. Nie ma żadnego haczyka!
Terapia może jednak wywoływać poważne skutki uboczne – tzw. zespół uwalniania cytokin lub toksyczność neurologiczną, które mogą zagrażać życiu. Do innych skutków ubocznych należą ciężkie zakażenia, obniżenie ilości białych ciałek krwi, osłabienie układu odpornościowego.
W sierpniu 2017 r. FDA zatwierdziła już jedną terapię CAR-T, zwaną Kymriah, aby leczyć ostrą białaczkę limfoblastyczną u osób w wieku do 25 lat. Jest to pierwsza terapia genowa, obszar medycyny, który ostatnio coraz bardziej się rozwija.
„Dzisiejszy dzień jest kolejnym kamieniem milowym w rozwoju zupełnie nowego paradygmatu naukowego w leczeniu poważnych chorób. W ciągu kilku dekad terapia genowa zmieniła się z obiecującej koncepcji w praktyczne rozwiązanie dla śmiertelnych i w dużej mierze nieuleczalnych postaci nowotworów”
– powiedział w komunikacie prasowym Scott Gottlieb, komisarz FDA.
Jak działają terapie CAR-T?
Yescarta nie jest pigułką – lub nawet lekiem biologicznym, takim jak insulina – który może być produkowany masowo. Ponieważ terapia odbywa się z wykorzystaniem własnego układu odpornościowego, proces ten może zająć około trzech tygodni.
- Na początek, lekarz usuwa z pacjenta niektóre białe krwinki, część naszego układu odpornościowego odpowiedzialną za zwalczanie infekcji i obcych substancji. W zdrowym ciele układ odpornościowy rozpoznaje nieprawidłowe, nowotworowe komórki, ale u osób z chorobą nowotworową nie rozpoznaje, że komórki się rozprzestrzeniają.
- Następnie komórki są przenoszone do zakładu produkcyjnego, w którym są przebudowywane, tak aby rozpoznawały komórki nowotworowe i je usuwały.
- Te przeprogramowane komórki są odsyłane i podawane pacjentowi.
Jednorazowe zabiegi nie są tanie. Cena Yescarta wynosi 373 000 USD, czyli mniej niż cena Kymriah, która kosztuje 475 000 USD. Analitycy przewidują, że terapia wygeneruje 1,7 miliarda dolarów ze sprzedaży do 2022 roku.
„Duża nowa dziedzina medycyny”
Kymriah i Yescarta są pierwszymi dwiema terapiami komórkowymi CAR-T, które zostały zatwierdzone, a kolejne są w trakcie prac. Juno Therapeutics i Bluebird Bio należą do rosnącej grupy firm biotechnologicznych pracujących z CAR-T.
„Jesteśmy na samym początku tego, co będzie dużą nową dziedziną medycyny” – powiedział David Epstein, który pomagał w licencjonowaniu Kymriah z University of Pennsylvania w Novartis.
Epstein opuścił Novartis w 2016 roku jako dyrektor generalny swoich działów farmaceutycznych. Obecnie jest przewodniczącym Rubius Therapeutics, firmy biotechnologicznej zajmującej się również terapią komórkową w celu opracowania terapii takich jak Kymriah, które nie muszą być tak spersonalizowane. Istnieje nadzieja, że pewnego dnia lekarze będą mogli przepisać terapię komórkową i użyć jej tego samego dnia zamiast czekać tygodnie, i prawdopodobnie wykroczyć poza leczenie nowotworów krwi.
Autor: Julia Kowalska
