Rewolucyjna metoda leczenia chłoniaka nieziarniczego zatwierdzona przez FDA

struktura dna

FDA (Amerykańska Agencja ds. Leków) zatwierdziła niedawno kolejną rewolucyjną metodę leczenia nowotworów. Terapia, zwana Yescarta (axicabtagene ciloleucel), leczy typ nowotworu krwi zwany agresywnym chłoniakiem nieziarniczym z limfocytów B.

Wysoce spersonalizowana terapia przeciwnowotworowa zwana terapią CAR-T (CAR jest skrótem od chimerycznego receptora antygenu) jest produkowana przez Kite Pharma – firmę, która w sierpniu 2017 r. została przejęta przez giganta biotechnologii Gilead Sciences.

Jest to rodzaj immunoterapii nowotworów, który wykorzystuje system odpornościowy organizmu do zwalczaniakomórek rakowych. Terapia polega na usunięciu komórek chorej osoby, przebudowaniu ich a następnie umieszczeniu z powrotem w ciele, aby zaatakowały komórki nowotworowe.

Bezpieczeństwo i skuteczność Yescarty zostało potwierdzone w wieloośrodkowym badaniu klinicznym, którego uczestnikami było ponad 100 dorosłych z opornym lub nawrotowym chłoniakiem z dużych limfocytów B. U 51% z nich zaobserwowano całkowitą remisję.

Terapia może jednak wywoływać poważne skutki uboczne – tzw. zespół uwalniania cytokin lub toksyczność neurologiczną, które mogą zagrażać życiu. Do innych skutków ubocznych należą ciężkie zakażenia, obniżenie ilości białych ciałek krwi, osłabienie układu odpornościowego.

W sierpniu 2017 r. FDA zatwierdziła już jedną terapię CAR-T, zwaną Kymriah, aby leczyć ostrą białaczkę limfoblastyczną u osób w wieku do 25 lat. Jest to pierwsza terapia genowa, obszar medycyny, który ostatnio coraz bardziej się rozwija.

“Dzisiejszy dzień jest kolejnym kamieniem milowym w rozwoju zupełnie nowego paradygmatu naukowego w leczeniu poważnych chorób. W ciągu kilku dekad terapia genowa zmieniła się z obiecującej koncepcji w praktyczne rozwiązanie dla śmiertelnych i w dużej mierze nieuleczalnych postaci nowotworów”

– powiedział w komunikacie prasowym Scott Gottlieb, komisarz FDA.

Jak działają terapie CAR-T?

Yescarta nie jest pigułką – lub nawet lekiem biologicznym, takim jak insulina – który może być produkowany masowo. Ponieważ terapia odbywa się z wykorzystaniem własnego układu odpornościowego, proces ten może zająć około trzech tygodni.

  • Na początek, lekarz usuwa z pacjenta niektóre białe krwinki, część naszego układu odpornościowego odpowiedzialną za zwalczanie infekcji i obcych substancji. W zdrowym ciele układ odpornościowy rozpoznaje nieprawidłowe, nowotworowe komórki, ale u osób z chorobą nowotworową nie rozpoznaje, że komórki się rozprzestrzeniają.
  • Następnie komórki są przenoszone do zakładu produkcyjnego, w którym są przebudowywane, tak aby rozpoznawały komórki nowotworowe i je usuwały.
  • Te przeprogramowane komórki są odsyłane i podawane pacjentowi.

Jednorazowe zabiegi nie są tanie. Cena Yescarta wynosi 373 000 USD, czyli mniej niż cena Kymriah, która kosztuje 475 000 USD. Analitycy przewidują, że terapia wygeneruje 1,7 miliarda dolarów ze sprzedaży do 2022 roku.

“Duża nowa dziedzina medycyny”

Kymriah i Yescarta są pierwszymi dwiema terapiami komórkowymi CAR-T, które zostały zatwierdzone, a kolejne są w trakcie prac. Juno Therapeutics i Bluebird Bio należą do rosnącej grupy firm biotechnologicznych pracujących z CAR-T.

“Jesteśmy na samym początku tego, co będzie dużą nową dziedziną medycyny” – powiedział David Epstein, który pomagał w licencjonowaniu Kymriah z University of Pennsylvania w Novartis.

Epstein opuścił Novartis w 2016 roku jako dyrektor generalny swoich działów farmaceutycznych. Obecnie jest przewodniczącym Rubius Therapeutics, firmy biotechnologicznej zajmującej się również terapią komórkową w celu opracowania terapii takich jak Kymriah, które nie muszą być tak spersonalizowane. Istnieje nadzieja, że ​​pewnego dnia lekarze będą mogli przepisać terapię komórkową i użyć jej tego samego dnia zamiast czekać tygodnie, i prawdopodobnie wykroczyć poza leczenie nowotworów krwi.

Autor: Julia Kowalska

Źródła:

Bezpłatny poradnik dla osób chorych i ich bliskich

“Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” to bezpłatny poradnik, który w przystępnej formie podsumowuje najnowsze informacje dotyczące roli badań genetycznych w diagnostyce chorób nowotworowych. Dowiedz się, kiedy trzeba wykonać określone badania, jak powinien przebiegać proces diagnostyki molekularnej oraz czym jest personalizacja leczenia.

Wypełnij poniższy formularz, a poradnik wyślemy pocztą w ciągu 7 dni.

poradnik prosto w raka






Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych, tj. imienia i nazwiska, adresu e-mail, numeru telefonu i adresu zamieszkania, przez Alivię Fundację Onkologiczną Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa w celu wysyłki poradnika "Prosto w raka" oraz w celu informowania o działaniach Fundacji Alivia.

Informujemy, że administratorem danych osobowych jest Alivia – Fundacja Onkologiczna Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa („Administrator”). W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat Pani/Pana danych osobowych może skontaktować się Pan/Pani z Inspektorem Ochrony Danych pod adresem e-mail: daneosobowe@alivia.org.pl. Dane osobowe przetwarzane są w celu wysyłki poradnika “Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” oraz w celu informowania o działalności statutowej Fundacji, na podstawie art. 6 ust. 1 lit. a RODO. Ma Pan/Pani prawo w dowolnym momencie wycofać zgodę, kierując informację o jej wycofaniu na adres e-mail daneosobowe@alivia.org.pl lub korzystając z linku do wypisania z subskrypcji, zamieszczonym w e-mailu. Wycofanie zgody nie wpływa na zgodność z prawem przetwarzania, którego dokonano na podstawie zgody przed jej wycofaniem. Odbiorcą danych osobowych mogą być podmioty działające wyłącznie na zlecenie Administratora, takie jak firmy realizujące obsługę informatyczną, komunikacyjną i doradczą. Dane osobowe będą przechowywane do czasu wycofania zgody lub upłynięcia okresu obowiązku przechowywania danych wynikających z przepisów rachunkowo-podatkowych. Przysługuje Pani/Panu prawo do żądania dostępu do swoich danych osobowych, ich sprostowania, sprzeciwu wobec przetwarzania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania, a także prawo do przenoszenia danych oraz wniesienia skargi do Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych. Podanie danych osobowych jest dobrowolne, lecz ich niepodanie skutkować będzie brakiem możliwości wysyłki poradnika i informowania o działaniach Fundacji. Dane osobowe nie będą wykorzystywane do zautomatyzowanego podejmowania decyzji, w tym profilowania.

TAGI

Powiązane artykuły