Przyspieszona zgoda FDA na PONATYNIB

białaczka

FDA (Federal Drug Administration) zatwierdziła ponatynib (Iclusig), lek będący inhibitorem kinazy tyrozynowej trzeciej generacji, do stosowania w leczeniu dwóch postaci białaczki lekoopornej.

Wskazania rejestracyjne ponatynibu obejmują przewlekłą białaczkę szpikową (CML) z chromosomem Philadelphia oraz dodatnią ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL) u dorosłych.

Warto zauważyć, że FDA zatwierdziła ponatynib już trzy miesiące przed oficjalnym przyznaniem pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu. Zatwierdzenie oparto na podstawie wyników badania II fazy, które przedstawiono podczas corocznego spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Hematologii. Obejmujące 449-pacjentów badanie, zwane PACE, pokazało że wskaźniki dużych odpowiedzi cytogenetycznych i hematologicznych po codziennym doustnym podawaniu leku wahały się od 33% do 70%, w zależności od podtypu choroby.

Stwierdzono występowanie łagodnych objawów toksyczności z wyjątkiem kilku pacjentów, u których stwierdzono poważne zapalenie trzustki. Lek został tak zaprojektowany, aby „ominąć” jedną z najczęstszych mutacji, która powoduje oporność na leczenie inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI), „strażnika” substytucji T315I, który blokuje wiązanie się wszystkich trzech zatwierdzonych leków: imatynibu (Gleevec), dazatynibu (Sprycel), i nilotynibu (Tasigna).

Ponatynib to inhibitor Bcr-Abl, który jest skuteczny wobec rodzimych jak i wszystkich testowanych zmutowanych form Bcr-Abl, białka wytwarzanego przez chromosom Philadelphia, która powoduje CML i Ph-dodatnią ALL. Badanie ujawniło, że pacjenci, u których nie powiodło się podawanie innych kinaz tyrozynowych, w większości wykazują oporność lub nietolerancję na dazatynib lub nilotynib. Jednak zezwolenie FDA nie stwierdza, że pacjenci nie powinni otrzymywać ponatynibu jako leczenia pierwszego rzutu.

W badaniu PACE wskaźniki odpowiedzi były najwyższe u pacjentów z przewlekłą oraz ostrą fazą CML i wynosiły w zakresie od 50% do 70%. U pacjentów w fazie blastycznej CML lub z Ph-dodatnią ALL, odsetki odpowiedzi wynosiły w granicach od 33% do 35%.

Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były wysypki, suchość skóry, bóle brzucha, bóle głowy i zaparcia – występujące u około 40% pacjentów. W większości przypadków miały one charakter łagodny. Niemniej jednak FDA zapowiedziała, że etykieta leku będzie zawierać ostrzeżenie o ryzyku powstawania zakrzepów krwi i o toksycznym działaniu leku na wątrobę.

Doktor Richard Pazdur, szef centrum leczenia nowotworów FDA stwierdził w wydanym oświadczeniu, że „zatwierdzenie leku Iclusig jest ważne, ponieważ zapewnia możliwość leczenia pacjentów z CML, którzy nie reagują na inne leki, co szczególnie dotyczy chorych z mutacją T315I, którzy byli już poddawani innym terapiom. Ponatynib został dopuszczony w ramach przyspieszonego programu rejestracji leku FDA, który wymaga od producenta leku wykonanie dodatkowych badań w celu potwierdzenia korzyści i bezpieczeństwa produktu. Agencja nie scharakteryzowała, jaki kształt będą miały niniejsze badania.

Lek będzie sprzedawany przez Ariad Pharmaceuticals w Cambridge w stanie Massachusetts.

Źródło: www.medpagetoday.com/HematologyOncology/Leukemia/36462
Z angielskiego tłumaczyła Małgorzata Ossowska.


Bezpłatny poradnik dla osób chorych i ich bliskich

“Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” to bezpłatny poradnik, który w przystępnej formie podsumowuje najnowsze informacje dotyczące roli badań genetycznych w diagnostyce chorób nowotworowych. Dowiedz się, kiedy trzeba wykonać określone badania, jak powinien przebiegać proces diagnostyki molekularnej oraz czym jest personalizacja leczenia.

Wypełnij poniższy formularz, a poradnik wyślemy pocztą w ciągu 7 dni.

poradnik prosto w raka






Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych, tj. imienia i nazwiska, adresu e-mail, numeru telefonu i adresu zamieszkania, przez Alivię Fundację Onkologiczną Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa w celu wysyłki poradnika "Prosto w raka" oraz w celu informowania o działaniach Fundacji Alivia.

Informujemy, że administratorem danych osobowych jest Alivia – Fundacja Onkologiczna Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa („Administrator”). W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat Pani/Pana danych osobowych może skontaktować się Pan/Pani z Inspektorem Ochrony Danych pod adresem e-mail: daneosobowe@alivia.org.pl. Dane osobowe przetwarzane są w celu wysyłki poradnika “Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” oraz w celu informowania o działalności statutowej Fundacji, na podstawie art. 6 ust. 1 lit. a RODO. Ma Pan/Pani prawo w dowolnym momencie wycofać zgodę, kierując informację o jej wycofaniu na adres e-mail daneosobowe@alivia.org.pl lub korzystając z linku do wypisania z subskrypcji, zamieszczonym w e-mailu. Wycofanie zgody nie wpływa na zgodność z prawem przetwarzania, którego dokonano na podstawie zgody przed jej wycofaniem. Odbiorcą danych osobowych mogą być podmioty działające wyłącznie na zlecenie Administratora, takie jak firmy realizujące obsługę informatyczną, komunikacyjną i doradczą. Dane osobowe będą przechowywane do czasu wycofania zgody lub upłynięcia okresu obowiązku przechowywania danych wynikających z przepisów rachunkowo-podatkowych. Przysługuje Pani/Panu prawo do żądania dostępu do swoich danych osobowych, ich sprostowania, sprzeciwu wobec przetwarzania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania, a także prawo do przenoszenia danych oraz wniesienia skargi do Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych. Podanie danych osobowych jest dobrowolne, lecz ich niepodanie skutkować będzie brakiem możliwości wysyłki poradnika i informowania o działaniach Fundacji. Dane osobowe nie będą wykorzystywane do zautomatyzowanego podejmowania decyzji, w tym profilowania.

TAGI

Powiązane artykuły