Nowy lek dla dorosłych pacjentów z ostrą białaczką szpikową

tabletki

Pod koniec listopada 2018 r, FDA (Federalna Agencja Leków w USA), zarejestrowała nowy lek w postaci tabletek, o nazwie Xospata (gilteritinib). Terapia tym lekiem ma być przeznaczona dla osób z mutacją genu FLT3 z nawrotem choroby lub tych, u których inne terapie nie były skuteczne.

Około 25 – 30% pacjentów z ostrą białaczką szpikową ma mutacje genu FLT3. Te właśnie mutacje są związane ze szczególnie agresywną formą choroby i większym ryzykiem jej nawrotu. Xospata celuje w ten gen i jest pierwszym tego typu lekiem, który może być stosowany w pojedynkę.

Ostra białaczka szpikowa (AML – acute myeloid leukemia) to nowotwór układu krwiotwórczego, który w szybki i agresywny sposób wypiera normalne komórki w szpiku kostnym i krwi, powodując ich zbyt niską ilość i w rezultacie narażając chorego na częste transfuzje krwi.

Efektywność Xospaty była przebadana na próbie 138 pacjentów z nawrotem choroby lub chorobą nie poddającą się leczeniu, z potwierdzoną mutacja FLT3. 21% chorych poddanych leczeniu uzyskało całkowitą remisję, bez oznak choroby i z całkowitym lub częściowym powrotem do normalnego obrazu krwi. Ze 106 osób, które  na początku leczenia wymagały transfuzji czerwonych krwinek lub płytek krwi, po rozpoczęciu leczenia Xospatą 31% nie musiało być poddawanych transfuzji przez okres minimum 56 dni.

Typowe efekty uboczne zgłaszane przez pacjentów w teście klinicznym to bóle mięśni i stawów, uczucie zmęczenia oraz podwyższone poziomy enzymów wątrobowych. Osoby poddawane terapii powinny być monitorowane w zakresie odwracalnego syndromu encefalopatii,  charakteryzującego się bólami głowy, napadami padaczki, konfuzją i zaburzeniami wzroku a także pod kątem zaburzeń rytmu serca. Lek nie powinien być podawany kobietom ciężarnym, gdyż może prowadzić do uszkodzeń płodu. W rzadkich przypadkach podawanie leku może skutkować gorączką, kaszlem, problemami z oddychaniem, przybieraniem na wadze lub gromadzeniem się płynu w płucach.

FDA przyznało licencję na produkcję leku firmie Astellas Pharma.

Autor: Dorota Cichańska

Źródło: www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm627072.htm

TAGI

Powiązane artykuły