Autorzy raportu z 26 sierpnia 2010 opublikowanego w New England Journal of Medicine informują, że testy z użyciem nowego leku przeprowadzone na pacjentach chorych na czerniaka wykazały zmniejszenie się guzów u większości pacjentów, a w kilku przypadkach nawet całkowitą regresję choroby.
Jeden z nowych leków wycelowany jest w proteinę kodowaną przez zmutowany gen BRAF, który jest przyczyną choroby w ponad połowie przypadków czerniaka.
„Po raz pierwszy widzimy, że terapia celowana może działać również u pacjentów chorych na czerniaka,” mówi Richard Marais, biolog molekularny z Institute of Cancer Research w Londynie. „To ogromny postęp w tej dziedzinie.”
Czerniak wykryty na wczesnym etapie ogranicza się do miejsca na skórze, które można usunąć chirurgicznie i to powinno zatrzymać postęp choroby w większości przypadków. Ale perspektywy pacjentów, u których nowotwór dał przerzuty do innych miejsc na skórze lub organów do tej pory były dużo gorsze. Chemioterapia działała u mniej niż 20 procent tych pacjentów. Czas przeżycia zależał od stopnia zaawansowania raka i wieku pacjenta, ale był zazwyczaj mierzony w miesiącach, a nie latach.
Załóż zbiórkę na 1,5% podatku!
Pokryj koszty leków, badań, prywatnych konsultacji oraz dojazdów. Nie ma żadnego haczyka!
Nowy lek nazywa się PLX4032.
To już druga dobra nowina opublikowana w tym roku.
Pierwszą opublikował 19 sierpnia zespół naukowców z NEJM. W raporcie informowali, że kolejny eksperymentalny lek, zwany Ipilimumab, wydaje się wydłużać czas przeżycia u osób z przerzutami czerniaka. Amerykańskie FDA w trybie przyspieszonym dokonuje przeglądu tego leku.
Trzecie badanie, opublikowane w 2008 r., potwierdziło, że rzadki typ czerniaka wynikający z mutacji genu o nazwie C-kit jest podatny na leki znane w leczeniu białaczki – Gleevec i Imatinib.
„To daje ogromną nadzieję wielu chorym na czerniaka,” mówi Alan Spatz, patolog z McGill University w Montrealu. „Po raz pierwszy od 40 lat udało nam się zebrać trzy badania, które wykazują bardzo obiecujące rezultaty.”
W nowym badaniu, opisanym na początku, onkolog Keith Flaherty z Harvard Medical School oraz Massachusetts General Hospital w Bostonie oraz zespół naukowców z USA i Australii obserwowali wyniki leczenia 48 pacjentów, którzy chorowali na przerzutowego czerniaka, związanego z mutacją genu BRAF. Byli oni leczeni PLX4032, który został stworzony przez naukowców z firmy farmaceutycznej Plexxikon w Berkeley w Kalifornii. Lek neutralizuje zmutowane białko BRAF i zatrzymuje tym samym wzrost komórek.
Spośród 48 pacjentów u 37 zaobserwowano zmniejszenie się guzów przynajmniej o 30%. U trzech pacjentów guzy ustąpiły całkowicie. Czas do progresji trwał od trzech miesięcy do około dwóch lat. Niektórzy pacjenci w dalszym ciągu przyjmują lek.
„Średni czas do progresji choroby u naszych pacjentów to niecałe osiem miesięcy” – mówi Flaherty. Dzieje się tak dlatego, że nowotwory uodporniają się na działanie PLX4032. Ten proces będzie przedmiotem najbliższych badań.
„Pacjenci są bardzo rzadko leczeni tylko jednym lekiem”, mówi Marais. „Potrzebny jest zazwyczaj koktajl”. To daje dodatkowe szanse na wydłużenie czasu wolnego od progresji choroby.
Keiran Smalley, farmakolog molekularny w Centrum Onkologii i Instytucie Badawczym im. H. Lee Moffitt w Tampa na Florydzie, potwierdza, że przerzutowego czerniaka jest wyjątkowo trudno leczyć. „Myślę, że w tej dziedzinie naprawdę nikt nie wierzył, że tego rodzaju odpowiedzi byłyby w ogóle możliwe,” mówi.
Pozostałe dwa nowe podejścia do walki z czerniakiem celują w inne biologiczne ścieżki. Pierwsze testy wskazują, że Gleevec lub leki podobne, takie jak nilotynib (sprzedawany jako Tasigna) może zatrzymać czerniaka wynikającego z mutacji genu C-kit, zatrzymując jego białka przekazujące sygnały do wzrostu komórek. Ale mutacja C-kit jest rzadkością i ci pacjenci zwykle nie mają mutacji genu BRAF. Tak więc łączenie tych leków z PLX4032 nie spowoduje dodatkowych korzyści.
Ipilimumab daje możliwość dwustopniowego uderzenia, ponieważ działa pobudzająco na własne komórki odpornościowe typu T, które aktywnie walczą z rakiem. Może wykazać dodatkowe działanie przy stosowaniu w połączeniu z PLX4032. Obecnie trwa dyskusja nad podjęciem badania z użyciem obydwu leków w czerniakach zależnych od BRAF: PLX4032, które ma zatrzymać raka we wczesnym stadium rozwoju i Ipilimumab w celu „poprawy nadzoru immunologicznego” i niszczeniu komórek nowotworowych, które uodpornią się na działanie PLX4032.
Jest to punkt zwrotny w leczeniu czerniaka. W przeszłości, melanoma rozsiana była traktowana tak samo. Teraz znane są ich różnice genetyczne, co daje naukowcom przewagę i pozwala wprowadzić terapie celowane.
Dowiedz się więcej o leczeniu celowanym czerniaka: prostowraka.pl/czerniak
Na podstawie: www.sciencenews.org/view/generic/id/62600/title/New_drug_fights_metastatic_melanoma_
