Midostauryna – nowy lek dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) z mutacją FLT3

tabletki

28 kwietnia 2017 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła midostaurynę (Rydapt, Novartis Pharmaceuticals Corp.) w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową (AML) z mutacją FLT3. Lek został zatwierdzony w połączeniu ze standardową chemioterapią indukcyjną cytarabiną i daunorubicyną oraz chemioterapią konsolidacyjną cytarabiną.

FDA zatwierdziła również produkt diagnostyczny, LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay (Invivoscribe Technologies Inc.) do stosowania w terapii z midostauryną w celu zbadania u pacjentów z AML, czy posiadają mutację FLT3.

Badanie opierało się na losowej, podwójnie ślepej próbie kontrolowanej placebo 717 pacjentów z wcześniej nieleczoną FLT3+ AML. W badaniu pacjenci byli przydzielani losowo do grupy otrzymującej placebo lub midostaurynę w dawce 50 mg, doustnie, dwa razy na dobę, w dniach 8-21 każdego cyklu indukcji i konsolidacji chemioterapii, a następnie ciągłego codziennego stosowania midostauryny przez okres do 12 cykli. Badanie wykazało statystycznie znaczącą poprawę całkowitego przeżycia u pacjentów otrzymujących midostaurynę w porównaniu z placebo.

Częste działania niepożądane występujące u co najmniej 20% pacjentów obejmowały: gorączkę neutropeniczną, nudności, zapalenie błony śluzowej, wymioty, ból głowy, wybroczyny, ból mięśniowo-szkieletowy, krwawienie z nosa, zakażenie związane z urządzeniem, hiperglikemię i zakażenie górnych dróg oddechowych. Najczęstszą poważną reakcją niepożądaną była gorączka neutropeniczna, występująca u 16% pacjentów, w obu grupach badanych.

FDA zatwierdziła midostaurynę również w leczeniu dorosłych z agresywną mastocytozą układową (SM), z mastocytozą z towarzyszącym nowotworem hematologicznym oraz z białaczką z komórek tucznych. Zatwierdzenie zostało oparte na podstawie częstości i czasu trwania odpowiedzi na lek w otwartym badaniu, w którym pacjenci otrzymywali midostaurynę w dawce 100 mg, doustnie, dwa razy na dobę. W 6 cyklach midostauryny częstość potwierdzonej całkowitej remisji oraz częściowej remisji wyniosła 38% dla agresywnej mastocytozy układowej i 16% dla mastocytozy z towarzyszącym nowotworem hematologicznym. Jeden pacjent z białaczką z komórek tucznych doznał całkowitej remisji.

Zalecana dawka midostauryny w AML wynosi 50 mg, dwa razy na dobę, podawane z jedzeniem w dniach od 8 do 21 każdego cyklu chemioterapii indukcyjnej i konsolidacyjnej, a następnie 50 mg przy posiłku jako pojedynczy środek przez okres do 12 miesięcy. Zalecana dawka do leczenia dorosłych z agresywną mastocytozą układową, z towarzyszącym nowotworem hematologicznym lub białaczką z komórek tucznych wynosi 100 mg dwa razy na dobę, podawane wraz z jedzeniem.

Autor: Weronika Dolna

Źródło: www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm555756.htm

TAGI

Powiązane artykuły