Nowy lek o statusie leku przełomowego w leczeniu przewlekłej białaczki limfatycznej

komórki chorego na białaczkę

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła lek oparty o substancję czynną obinutuzumab do stosowania w połączeniu z chlorambucylem u pacjentów z wcześniej nieleczoną przewlekłą białaczką limfatyczną (ang. chronic lymphocytic leukemia, CLL).

CLL jest chorobą krwi i szpiku kostnego.

Działanie substancji czynnej obinutuzumab polega na wspieraniu określonych komórek w układzie odpornościowym, które atakują komórki nowotworowe. Lek ten jest przeznaczony do stosowania z chlorambucylem, innym lekiem wykorzystywanym w leczeniu CLL.

Lek oparty o substancję czynną obinutuzumab to pierwszy lek o statusie terapii przełomowej, który został zatwierdzony przez FDA. Sponsor ubiegał się o ten status i został on nadany wkrótce po złożeniu wniosku do FDA o pozwolenie do obrotu produktu biologicznego. FDA nadaje status terapii przełomowej na wniosek sponsora, jeżeli wstępne dowody kliniczne wskazują na to, że lek może przynieść znaczną poprawę stanu zdrowia w porównaniu do dostępnych opcji terapeutycznych u pacjentów z poważnymi lub zagrażającymi życiu chorobami.

FDA nadała pierwszeństwo ocenie leku opartego o substancję czynną obinutuzumab, ponieważ wydaje się on znacząco poprawiać bezpieczeństwo i skuteczność leczenia ciężkiego schorzenia jakim jest przewlekła białaczka limfatyczna. FDA przyznała, że zatwierdzony lek otrzymał również status leku sierocego, gdyż jest on przeznaczony do leczenia rzadkiej choroby.

Zatwierdzenie leku opartego o substancję czynną obinutuzumab w leczeniu CLL opiera się na wynikach otwartego, wieloośrodkowego badania porównującego działanie zatwierdzonego leku z chlorambucylem do monoterapii chlorambucylem u osób z wcześniej nieleczoną CLL. U osób otrzymujących substancję czynną obinutuzumab w połączeniu z chlorambucylem wykazano znaczącą poprawę w czasie przeżycia bez postępu choroby, wynoszącym średnio 23 miesiące, u pacjentów leczonych wyłącznie chlorambucylem – 11,1 miesiąca.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi obserwowanymi u pacjentów przyjmujących substancje czynną obinutuzumab w połączeniu z chlorambucylem były reakcje związane z wlewem, zmniejszenie liczby białych krwinek zwalczających zakażenia (neutropenia), niski poziom płytek krwi (małopłytkowość), niski poziom czerwonych krwinek (niedokrwistość ), bóle mięśni i kości (bóle mięśniowo-szkieletowe) oraz gorączka.

Opakowanie zatwierdzonego przez FDA leku jest opatrzone ostrzeżeniem o możliwej reaktywacji wirusa zapalenia wątroby typu B i rzadkim schorzeniu, które uszkadza substancję pokrywającą i chroniącą nerwy w istocie białej mózgu (postępująca leukoencefalopatia wieloogniskowa). Zidentyfikowano zagrożenia związane z innymi stosowanymi przeciwciałami monoklonalnymi w tej klasie oraz wystąpiły rzadkie przypadki zachorowań w trakcie innych badań substancji czynnej obinutuzumab. Pacjenci powinni być poinformowani o tych zagrożeniach i przebadani na obecność wirusa zapalenia wątroby typu B i ryzyko potencjalnej reaktywacji.

Lek oparty o substancję czynną obinutuzumab jest sprzedawany przez firmę Genentech, członka Grupy Roche, z siedzibą w South San Francisco w Kalifornii.

źródło: www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm373209.htm
z angielskiego tłumaczyła Angelika Paszkot


Bezpłatny poradnik dla osób chorych i ich bliskich

“Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” to bezpłatny poradnik, który w przystępnej formie podsumowuje najnowsze informacje dotyczące roli badań genetycznych w diagnostyce chorób nowotworowych. Dowiedz się, kiedy trzeba wykonać określone badania, jak powinien przebiegać proces diagnostyki molekularnej oraz czym jest personalizacja leczenia.

Wypełnij poniższy formularz, a poradnik wyślemy pocztą w ciągu 7 dni.

poradnik prosto w raka






Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych, tj. imienia i nazwiska, adresu e-mail, numeru telefonu i adresu zamieszkania, przez Alivię Fundację Onkologiczną Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa w celu wysyłki poradnika "Prosto w raka" oraz w celu informowania o działaniach Fundacji Alivia.

Informujemy, że administratorem danych osobowych jest Alivia – Fundacja Onkologiczna Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa („Administrator”). W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat Pani/Pana danych osobowych może skontaktować się Pan/Pani z Inspektorem Ochrony Danych pod adresem e-mail: daneosobowe@alivia.org.pl. Dane osobowe przetwarzane są w celu wysyłki poradnika “Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” oraz w celu informowania o działalności statutowej Fundacji, na podstawie art. 6 ust. 1 lit. a RODO. Ma Pan/Pani prawo w dowolnym momencie wycofać zgodę, kierując informację o jej wycofaniu na adres e-mail daneosobowe@alivia.org.pl lub korzystając z linku do wypisania z subskrypcji, zamieszczonym w e-mailu. Wycofanie zgody nie wpływa na zgodność z prawem przetwarzania, którego dokonano na podstawie zgody przed jej wycofaniem. Odbiorcą danych osobowych mogą być podmioty działające wyłącznie na zlecenie Administratora, takie jak firmy realizujące obsługę informatyczną, komunikacyjną i doradczą. Dane osobowe będą przechowywane do czasu wycofania zgody lub upłynięcia okresu obowiązku przechowywania danych wynikających z przepisów rachunkowo-podatkowych. Przysługuje Pani/Panu prawo do żądania dostępu do swoich danych osobowych, ich sprostowania, sprzeciwu wobec przetwarzania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania, a także prawo do przenoszenia danych oraz wniesienia skargi do Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych. Podanie danych osobowych jest dobrowolne, lecz ich niepodanie skutkować będzie brakiem możliwości wysyłki poradnika i informowania o działaniach Fundacji. Dane osobowe nie będą wykorzystywane do zautomatyzowanego podejmowania decyzji, w tym profilowania.

TAGI

Powiązane artykuły