Ostra białaczka szpikowa (AML, z ang. acute myeloid leukemia) jest rzadkim, lecz wyjątkowo trudnym do leczenia nowotworem układu krwiotwórczego, który w większości przypadków dotyka osób starszych. Dotychczasowe terapie, toksyczne również dla zdrowych komórek, często powodują wydłużony okres supresji szpiku kostnego (czyli osłabienia zdolności układu odpornościowego do produkcji przeciwciał), co może prowadzić do niebezpiecznych dla organizmu infekcji. Nadzieją dla chorych pozostaje lek o nazwie enasidenib (Idhifa), zatwierdzony ostatnio przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków, na podstawie wyników I/II fazy badań klinicznych opublikowanych w czasopiśmie Blood.
Enasidenib należy do nowej klasy leków epigenetycznych. Charakteryzuje się niewielkim ryzykiem wystąpienia działań niepożądanych i może być przyjmowany doustnie w domu pacjenta. Ponadto jest pierwszym lekiem zatwierdzonym w terapii nowotworów, który nie zabija komórek nowotworowych, a pozwala im przekształcić się w zdrowe, normalnie funkcjonujące komórki krwi – co sprawia, że leczenie jest mniej toksyczne dla całego organizmu.
Doniesienia naukowe ostatnich lat, oparte na wynikach sekwencjonowania genomu komórek nowotworowych pacjentów chorych na AML, wskazują, że około 12% z nich ma mutację w genie IDH2, zakłócającą zdolność komórek do usuwania grup metylowych obecnych na ich DNA. Prowadzi to do zahamowania ekspresji genów odpowiedzialnych za proces różnicowania komórek. Enasidenib blokując zmutowane białko enzymatyczne, obniża poziom ubocznego produktu 2-HG, przywracając tym samym prawidłowy wzór metylacji DNA umożliwiający komórkom różnicowanie.
W badaniu klinicznym, przeprowadzonym w latach 2013-2016, uczestniczyło 239 pacjentów chorych na nowotwory szpiku kostnego z mutacją w genie IDH2. Z czego 176 osób cierpiało z powodu nawrotu AML lub oporności na dotychczasową terapię. Pacjenci przyjmujący enasidenib (w dawce 100 mg doustnie na dobę) wykazywali wyższe wskaźniki odpowiedzi (40%) i żyli znacznie dłużej, niż chorzy leczeni typowo. Ponadto lek okazał się bezpieczny i dobrze tolerowany. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były: żółtaczka (38%) i nudności (23%). Niestety większość osób leczonych enasidenibem doświadczyły nawrotu choroby. Obecnie trwają kolejne badania kliniczne bardziej złożonych kombinacji leków, które mogłyby im zapobiec.
Załóż zbiórkę na 1,5% podatku!
Pokryj koszty leków, badań, prywatnych konsultacji oraz dojazdów. Nie ma żadnego haczyka!
Autor: Agnieszka Wesołowska
