FDA zatwierdziła leczenie enasidenibem u dorosłych pacjentów chorych na AML

komórki krwi

Ostra białaczka szpikowa (AML, z ang. acute myeloid leukemia) jest rzadkim, lecz wyjątkowo trudnym do leczenia nowotworem układu krwiotwórczego, który w większości przypadków dotyka osób starszych. Dotychczasowe terapie, toksyczne również dla zdrowych komórek, często powodują wydłużony okres supresji szpiku kostnego (czyli osłabienia zdolności układu odpornościowego do produkcji przeciwciał), co może prowadzić do niebezpiecznych dla organizmu infekcji. Nadzieją dla chorych pozostaje lek o nazwie enasidenib (Idhifa), zatwierdzony ostatnio przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków, na podstawie wyników I/II fazy badań klinicznych opublikowanych w czasopiśmie Blood.

Enasidenib należy do nowej klasy leków epigenetycznych. Charakteryzuje się niewielkim ryzykiem wystąpienia działań niepożądanych i może być przyjmowany doustnie w domu pacjenta. Ponadto jest pierwszym lekiem zatwierdzonym w terapii nowotworów, który nie zabija komórek nowotworowych, a pozwala im przekształcić się w zdrowe, normalnie funkcjonujące komórki krwi – co sprawia, że leczenie jest mniej toksyczne dla całego organizmu.

Doniesienia naukowe ostatnich lat, oparte na wynikach sekwencjonowania genomu komórek nowotworowych pacjentów chorych na AML, wskazują, że około 12% z nich ma mutację w genie IDH2, zakłócającą zdolność komórek do usuwania grup metylowych obecnych na ich DNA. Prowadzi to do zahamowania ekspresji genów odpowiedzialnych za proces różnicowania komórek. Enasidenib blokując zmutowane białko enzymatyczne, obniża poziom ubocznego produktu 2-HG, przywracając tym samym prawidłowy wzór metylacji DNA umożliwiający komórkom różnicowanie.

W badaniu klinicznym, przeprowadzonym w latach 2013-2016, uczestniczyło 239 pacjentów chorych na nowotwory szpiku kostnego z mutacją w genie IDH2. Z czego 176 osób cierpiało z powodu nawrotu AML lub oporności na dotychczasową terapię. Pacjenci przyjmujący enasidenib (w dawce 100 mg doustnie na dobę) wykazywali wyższe wskaźniki odpowiedzi (40%) i żyli znacznie dłużej, niż chorzy leczeni typowo. Ponadto lek okazał się bezpieczny i dobrze tolerowany. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były: żółtaczka (38%) i nudności (23%). Niestety większość osób leczonych enasidenibem doświadczyły nawrotu choroby. Obecnie trwają kolejne badania kliniczne bardziej złożonych kombinacji leków, które mogłyby im zapobiec.

Autor: Agnieszka Wesołowska

Źródła:

Bezpłatny poradnik dla osób chorych i ich bliskich

“Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” to bezpłatny poradnik, który w przystępnej formie podsumowuje najnowsze informacje dotyczące roli badań genetycznych w diagnostyce chorób nowotworowych. Dowiedz się, kiedy trzeba wykonać określone badania, jak powinien przebiegać proces diagnostyki molekularnej oraz czym jest personalizacja leczenia.

Wypełnij poniższy formularz, a poradnik wyślemy pocztą w ciągu 7 dni.

poradnik prosto w raka






Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych, tj. imienia i nazwiska, adresu e-mail, numeru telefonu i adresu zamieszkania, przez Alivię Fundację Onkologiczną Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa w celu wysyłki poradnika "Prosto w raka" oraz w celu informowania o działaniach Fundacji Alivia.

Informujemy, że administratorem danych osobowych jest Alivia – Fundacja Onkologiczna Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa („Administrator”). W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat Pani/Pana danych osobowych może skontaktować się Pan/Pani z Inspektorem Ochrony Danych pod adresem e-mail: daneosobowe@alivia.org.pl. Dane osobowe przetwarzane są w celu wysyłki poradnika “Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” oraz w celu informowania o działalności statutowej Fundacji, na podstawie art. 6 ust. 1 lit. a RODO. Ma Pan/Pani prawo w dowolnym momencie wycofać zgodę, kierując informację o jej wycofaniu na adres e-mail daneosobowe@alivia.org.pl lub korzystając z linku do wypisania z subskrypcji, zamieszczonym w e-mailu. Wycofanie zgody nie wpływa na zgodność z prawem przetwarzania, którego dokonano na podstawie zgody przed jej wycofaniem. Odbiorcą danych osobowych mogą być podmioty działające wyłącznie na zlecenie Administratora, takie jak firmy realizujące obsługę informatyczną, komunikacyjną i doradczą. Dane osobowe będą przechowywane do czasu wycofania zgody lub upłynięcia okresu obowiązku przechowywania danych wynikających z przepisów rachunkowo-podatkowych. Przysługuje Pani/Panu prawo do żądania dostępu do swoich danych osobowych, ich sprostowania, sprzeciwu wobec przetwarzania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania, a także prawo do przenoszenia danych oraz wniesienia skargi do Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych. Podanie danych osobowych jest dobrowolne, lecz ich niepodanie skutkować będzie brakiem możliwości wysyłki poradnika i informowania o działaniach Fundacji. Dane osobowe nie będą wykorzystywane do zautomatyzowanego podejmowania decyzji, w tym profilowania.

TAGI

Powiązane artykuły