Elzonris zatwierdzony w leczeniu rzadkiej choroby krwi

infuzja dożylna

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Elzonris (tagraxofusp-erzs) w postaci wlewów w leczeniu nowotworu z blastycznych plazmocytoidnych komórek dendrytycznych (BPDCN) u dorosłych i dzieci w wieku dwóch lat i starszych.

W latach wcześniejszych standardem opieki nad chorymi z tym nowotworem była przede wszystkim intensywna chemioterapia a następnie przeszczep szpiku kostnego. Niestety, wielu pacjentów nie było w stanie tolerować tak intensywnego leczenia i terapii dlatego wzrosło zapotrzebowanie na alternatywne opcje leczenia.

BPDCN jest agresywną i rzadką chorobą szpiku kostnego i krwi, która może wpływać na wiele narządów, w tym między innymi na węzły chłonne oraz skórę. Często występuje jako białaczka lub ewoluuje w ostrą białaczkę. Choroba występuje częściej u mężczyzn niż u kobiet oraz u pacjentów w wieku 60 lat i starszych.

Skuteczność leku Elzonris badana była w dwóch kohortach pacjentów w jednoramiennym badaniu klinicznym.

Pierwsza grupa objęła 13 pacjentów z nieleczonym BPDCN, gdzie siedmioro pacjentów (54%) uzyskało całkowitą remisję (CR) lub remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywność choroby. Do drugiej grupy włączono 15 pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie BPDCN. Jeden pacjent uzyskał całkowitą remisję. U kolejnego zaobserwowano remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywną postać choroby.

Do najczęstszych działań niepożądanych podczas stosowania Elzonris zalicza się:

  • zespół przecieku kapilarnego (płyn i białka wyciekające z niewielkich naczyń krwionośnych do otaczających tkanek)
  • nudności
  • zmęczenie
  • obrzęk nóg i dłoni (obrzęki obwodowe)
  • gorączka
  • dreszcze.

Najczęstszymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi były:

  • zmniejszenie liczby limfocytów, albuminy, płytek krwi, hemoglobiny i wapnia
  • zwiększenie aktywności glukozy i enzymów wątrobowych (ALT i AST).

Pracownicy służby zdrowia powinni monitorować poziomy enzymów wątrobowych.

Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie powinny przyjmować leku Elzonris, ponieważ może to zaszkodzić rozwijającemu się płodowi lub noworodkom oraz niemowlętom. Elzonris zawiera ostrzeżenie (tzw. Boxed Warning) informujące lekarzy i pacjentów o zwiększonym ryzyku wystąpienia zespołu przesiąkania włośniczek, co może zagrażać życiu pacjentów poddanych leczeniu.

FDA przyznała lekowi status terapii przełomowej oraz ścieżkę priorytetowej oceny. Elzonris uzyskał także status leku sierocego, co stanowi ułatwienie i zachętę dla rozwijania leków przeciw chorobom rzadkim.

Stemline Therapeutics uzyskała pozwolenie od Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na korzystanie z leku Elzonris.

FDA (Agencja ds. Żywności i Leków) to amerykańska instytucja rządowa, która chroni zdrowie publiczne zapewniając skuteczność i bezpieczeństwo leków i szczepionek dla ludzi i zwierząt, innych produktów biologicznych stosowanych u ludzi oraz urządzeń medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo żywności, kosmetyków, suplementów diety, produktów emitujących promieniowanie elektroniczne oraz za regulację wyrobów tytoniowych.

Autor: Agata Ernst

Źródła:

Bezpłatny poradnik dla osób chorych i ich bliskich

“Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” to bezpłatny poradnik, który w przystępnej formie podsumowuje najnowsze informacje dotyczące roli badań genetycznych w diagnostyce chorób nowotworowych. Dowiedz się, kiedy trzeba wykonać określone badania, jak powinien przebiegać proces diagnostyki molekularnej oraz czym jest personalizacja leczenia.

Wypełnij poniższy formularz, a poradnik wyślemy pocztą w ciągu 7 dni.

poradnik prosto w raka






Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych, tj. imienia i nazwiska, adresu e-mail, numeru telefonu i adresu zamieszkania, przez Alivię Fundację Onkologiczną Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa w celu wysyłki poradnika "Prosto w raka" oraz w celu informowania o działaniach Fundacji Alivia.

Informujemy, że administratorem danych osobowych jest Alivia – Fundacja Onkologiczna Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa („Administrator”). W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat Pani/Pana danych osobowych może skontaktować się Pan/Pani z Inspektorem Ochrony Danych pod adresem e-mail: daneosobowe@alivia.org.pl. Dane osobowe przetwarzane są w celu wysyłki poradnika “Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” oraz w celu informowania o działalności statutowej Fundacji, na podstawie art. 6 ust. 1 lit. a RODO. Ma Pan/Pani prawo w dowolnym momencie wycofać zgodę, kierując informację o jej wycofaniu na adres e-mail daneosobowe@alivia.org.pl lub korzystając z linku do wypisania z subskrypcji, zamieszczonym w e-mailu. Wycofanie zgody nie wpływa na zgodność z prawem przetwarzania, którego dokonano na podstawie zgody przed jej wycofaniem. Odbiorcą danych osobowych mogą być podmioty działające wyłącznie na zlecenie Administratora, takie jak firmy realizujące obsługę informatyczną, komunikacyjną i doradczą. Dane osobowe będą przechowywane do czasu wycofania zgody lub upłynięcia okresu obowiązku przechowywania danych wynikających z przepisów rachunkowo-podatkowych. Przysługuje Pani/Panu prawo do żądania dostępu do swoich danych osobowych, ich sprostowania, sprzeciwu wobec przetwarzania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania, a także prawo do przenoszenia danych oraz wniesienia skargi do Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych. Podanie danych osobowych jest dobrowolne, lecz ich niepodanie skutkować będzie brakiem możliwości wysyłki poradnika i informowania o działaniach Fundacji. Dane osobowe nie będą wykorzystywane do zautomatyzowanego podejmowania decyzji, w tym profilowania.

TAGI

Powiązane artykuły