Daurismo nadzieją dla pacjentów cierpiących na ostrą białaczkę szpikową

tabletki

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła tabletki Daurismo (glasdegib) do stosowania w połączeniu z niskodawkową cytarabiną (LDAC), rodzajem chemioterapii, w leczeniu nowo zdiagnozowanej ostrej białaczki szpikowej (AML) u dorosłych, którzy mają co najmniej 75 lat, jak również osób cierpiących na inne chroniczne schorzenia lub choroby, które mogą uniemożliwiać stosowanie intensywnej chemioterapii. Intensywna chemioterapia jest zwykle stosowana do kontrolowania ostrej białaczki szpikowej ale wielu dorosłych z tą właśnie chorobą nie może mieć intensywnej chemioterapii z powodu jej toksyczności. Badania kliniczne wykazały, że całkowite przeżycie zostało poprawione przy użyciu Daurismo w połączeniu z niskodawkową cytarabiną (LDAC).

Białaczki są chorobami układu krwiotwórczego, których istotą jest nowotworowa proliferacja (masowe namnażanie się komórek układu białokrwinkowego i przebiega w sposób niepohamowany) jednego z układów krwinek białych. Zmienia się nie tylko skład samej krwi ale również następuje naciekanie przez komórki białaczkowe prawidłowych tkanek w prawie wszystkich narządach ciała a zwłaszcza w śledzionie, węzłach limfatycznych, wątrobie, nerkach. Jest to zatem proces mający cechy nowotworowe.

Białaczka ostra jest zepołem chorobowym, który charakteryzuje się niepohamowanym rozrostem komórek prekursorowych jednego z układów krwiotwórczych, a mianowicie:

  • Granulocytowego
  • Monocytowego
  • Limfocytowego
  • Retykularnego
  • Erytrocytowego

lub też równocześnie dwóch układów na przykład granulocytowego i erytrocytowego ale tylko w obrębie jednego z narządów krwiotwórczych (szpiku), dlatego też białaczki ostre są pochodzenia albo szpikowego, albo limforetykularnego.

Ostra białaczka szpikowa (AML – acute myelogenous leukemia) jest bardzo szybko postępującym nowotworem, który tworzy się w szpiku kostnym i powoduje jednocześnie zwiększoną liczbę nieprawidłowych białych krwinek. Stanowi ona około 80% ostrych białaczek u osób dorosłych. Wraz z wiekiem rośnie zapadalność na tą chorobę. Niestety, przyczyny ostrej białaczki szpikowej nie są do końca znane.

Skuteczność nowego leku badano w randomizowanym badaniu klinicznym, w którym 111 dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną AML leczono w połączeniu z niskodawkową cytarabiną lub samą chemioterapią. Mierzono w nim całkowity czas przeżycia (OS) od momentu randomizacji do śmierci z dowolnej przyczyny. Wyniki wykazały znaczną poprawę OS u pacjentów leczonych Daurismo w połączeniu z LDAC – mediana OS wyniosła u nich 8,3 miesiąca w porównaniu z 4,3 miesiąca w przypadku pacjentów leczonych wyłącznie LDAC.

Daurismo (glasdegib) jest lekiem opracowanym przez firmę Pfizer. Jest to drobnocząsteczkowy inhibitor tzw. szlaku sygnałowego Hedgehog, który bierze udział w rozwoju wielu typów nowotworów.

Do częstych działań niepożądanych podczas stosowania leku Daurismo należą:

  • mała liczba czerwonych krwinek (niedokrwistość)
  • zmęczenie
  • krwawienie
  • gorączka z niską liczbą białych krwinek (neutropenia z gorączką)
  • ból mięśni
  • nudności
  • obrzęk ramion lub nóg
  • trombocytopenia
  • duszności
  • zmniejszony apetyt
  • zaburzenie smaku
  • ból lub owrzodzenie w jamie ustnej lub gardle (zapalenie błony śluzowej),
  • zaparcia i wysypka.

Leku Daurismo nie należy stosować u kobiet w ciąży ani podczas karmienia piersią. Podczas leczenia pacjenci nie powinni oddawać krwi.

Firma Pfizer uzyskała pozwolenie od Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na korzystanie z leku Daurismo.

FDA (Agencja ds. Żywności i Leków) to amerykańska instytucja rządowa, która chroni zdrowie publiczne zapewniając bezpieczeństwo i skuteczność  leków i szczepionek dla ludzi i zwierząt, oraz innych produktów biologicznych stosowanych u ludzi, a także urządzeń medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo żywności, kosmetyków, suplementów diety, produktów emitujących promieniowanie elektroniczne oraz za regulację wyrobów tytoniowych.

Autor: Agata Ernst

Źródła:

Bezpłatny poradnik dla osób chorych i ich bliskich

“Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” to bezpłatny poradnik, który w przystępnej formie podsumowuje najnowsze informacje dotyczące roli badań genetycznych w diagnostyce chorób nowotworowych. Dowiedz się, kiedy trzeba wykonać określone badania, jak powinien przebiegać proces diagnostyki molekularnej oraz czym jest personalizacja leczenia.

Wypełnij poniższy formularz, a poradnik wyślemy pocztą w ciągu 7 dni.

poradnik prosto w raka






Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych, tj. imienia i nazwiska, adresu e-mail, numeru telefonu i adresu zamieszkania, przez Alivię Fundację Onkologiczną Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa w celu wysyłki poradnika "Prosto w raka" oraz w celu informowania o działaniach Fundacji Alivia.

Informujemy, że administratorem danych osobowych jest Alivia – Fundacja Onkologiczna Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa („Administrator”). W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat Pani/Pana danych osobowych może skontaktować się Pan/Pani z Inspektorem Ochrony Danych pod adresem e-mail: daneosobowe@alivia.org.pl. Dane osobowe przetwarzane są w celu wysyłki poradnika “Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” oraz w celu informowania o działalności statutowej Fundacji, na podstawie art. 6 ust. 1 lit. a RODO. Ma Pan/Pani prawo w dowolnym momencie wycofać zgodę, kierując informację o jej wycofaniu na adres e-mail daneosobowe@alivia.org.pl lub korzystając z linku do wypisania z subskrypcji, zamieszczonym w e-mailu. Wycofanie zgody nie wpływa na zgodność z prawem przetwarzania, którego dokonano na podstawie zgody przed jej wycofaniem. Odbiorcą danych osobowych mogą być podmioty działające wyłącznie na zlecenie Administratora, takie jak firmy realizujące obsługę informatyczną, komunikacyjną i doradczą. Dane osobowe będą przechowywane do czasu wycofania zgody lub upłynięcia okresu obowiązku przechowywania danych wynikających z przepisów rachunkowo-podatkowych. Przysługuje Pani/Panu prawo do żądania dostępu do swoich danych osobowych, ich sprostowania, sprzeciwu wobec przetwarzania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania, a także prawo do przenoszenia danych oraz wniesienia skargi do Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych. Podanie danych osobowych jest dobrowolne, lecz ich niepodanie skutkować będzie brakiem możliwości wysyłki poradnika i informowania o działaniach Fundacji. Dane osobowe nie będą wykorzystywane do zautomatyzowanego podejmowania decyzji, w tym profilowania.

TAGI

Powiązane artykuły