Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła terapię rzadkich guzów nadnerczy

podanie leku dożylnie

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła pierwszy lek o nazwie Azedra (iobenguane I 131) – radioaktywny środek leczniczy do stosowania dożylnego u pacjentów dorosłych, jak również młodzieży w wieku od 12. roku życia z rzadkimi guzami nadnerczy (guzami chromochłonnymi lub przyzwojakami), których niestety nie można usunąć chirurgicznie, ponieważ przekroczyły one pierwotne miejsce nowotworu i wymagają systemowej terapii przeciwnowotworowej.

Richard Pazdur, lekarz medycyny (MD), dyrektor Centrum Doskonałości Onkologii FDA i pełniący obowiązki dyrektora Biura Hematologii i Produktów Onkologicznych w Centrum Oceny i Badań Leków FDA stwierdził, że wielu pacjentów z ultra-rzadkimi nowotworami może być leczonych chirurgicznie lub miejscowymi terapiami, ale nie ma skutecznych systemowych terapii dla pacjentów, którzy doświadczają objawów związanych z nowotworem, takich jak wysokie ciśnienie krwi. Dodał również, że zatwierdzona terapia zmniejsza zdecydowanie zapotrzebowanie na leki, które obniżają ciśnienie krwi oraz zmniejsza jednocześnie rozmiar guza u niektórych pacjentów.

Pheochromocytomas (guzy chromochłonne) to rzadkie guzy gruczołów nadnerczy. Gruczoły te znajdują się tuż nad nerkami i wytwarzają hormony, w tym hormony stresu zwane epinefrynami (adrenalina) i noradrenaliną. Pheochromocytomas zwiększają produkcję hormonów wytwarzanych przez gruczoły nadnerczy, prowadząc między innymi do nadciśnienia i wielu innych dolegliwości, takich jak:

  • bóle głowy
  • drażliwość
  • poty
  • szybkie bicie serca
  • nudności oraz wymioty
  • utrata masy ciała
  • osłabienie
  • ból w klatce piersiowej
  • lęk

W sytuacji, gdy ten typ guza występuje poza gruczołem nadnerczy, nazywany jest paragangliomą (przyzwojakiem).

Skuteczność preparatu Azedra wykazano w pojedynczej, otwartej próbie klinicznej u 68 pacjentów. Okazało się, że u 17 pacjentów (25%) z 68 ocenianych udało się ograniczyć o 50% i więcej zużycie wszystkich leków hipotensyjnych przez okres co najmniej 6 miesięcy. Całkowitą odpowiedź nowotworu uzyskano w przypadku 15 (22%) uczestników danego badania.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi przez pacjentów otrzymujących lek Azedra w badaniach klinicznych były:

  • niski poziom białych krwinek (limfopenia)
  • nieprawidłowo niski poziom jednego z rodzajów białych krwinek (neutropenia)
  • mała liczba płytek krwi (małopłytkowość)
  • zmęczenie
  • niedokrwistość
  • nudności
  • zawroty głowy
  • nadciśnienie
  • wymioty

Azedra zawiera ostrzeżenie o narażeniu na promieniowanie, ponieważ jest radioaktywnym środkiem leczniczym. Inne ostrzeżenia i środki ostrożności obejmują między innymi ryzyko obniżenia poziomu krwinek (mielosupresji), niedoczynności tarczycy, zwiększenie ciśnienia krwi, niewydolność nerek lub uszkodzenia nerek i zapalenie płuc. Azedra może zaszkodzić rozwijającemu się płodowi; kobiety należy poinformować o potencjalnym ryzyku dla płodu. Narażenie na promieniowanie związane z przyjmowaniem leku Azedra może powodować również niepłodność u mężczyzn i kobiet.

Autor: Agata Ernst

Źródła:
  • www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm615155.htm
  • Onkologia. Podręcznik dla studentów i lekarzy – Arkadiusz Jeziorski, Jacek Jassem i inni. Wydawnictwo Via Medica, 2007.
  • Zarys chorób wewnętrznych – Julian Blicharski. Wydawnictwo PZWL, Warszawa 1980.
  • Leczenie ukierunkowane na cele molekularne w onkologii i hematoonkologii – Ewa Sierko, Marek Z. Wojtukiewicz, Wydawnictwo Via Medica, 2013.

Bezpłatny poradnik dla osób chorych i ich bliskich

“Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” to bezpłatny poradnik, który w przystępnej formie podsumowuje najnowsze informacje dotyczące roli badań genetycznych w diagnostyce chorób nowotworowych. Dowiedz się, kiedy trzeba wykonać określone badania, jak powinien przebiegać proces diagnostyki molekularnej oraz czym jest personalizacja leczenia.

Wypełnij poniższy formularz, a poradnik wyślemy pocztą w ciągu 7 dni.

poradnik prosto w raka






Wyrażam zgodę na przetwarzanie moich danych osobowych, tj. imienia i nazwiska, adresu e-mail, numeru telefonu i adresu zamieszkania, przez Alivię Fundację Onkologiczną Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa w celu wysyłki poradnika "Prosto w raka" oraz w celu informowania o działaniach Fundacji Alivia.

Informujemy, że administratorem danych osobowych jest Alivia – Fundacja Onkologiczna Osób Młodych z siedzibą w: ul. Wąwozowa 11, 02-796 Warszawa („Administrator”). W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat Pani/Pana danych osobowych może skontaktować się Pan/Pani z Inspektorem Ochrony Danych pod adresem e-mail: daneosobowe@alivia.org.pl. Dane osobowe przetwarzane są w celu wysyłki poradnika “Prosto w raka – czyli o medycynie personalizowanej” oraz w celu informowania o działalności statutowej Fundacji, na podstawie art. 6 ust. 1 lit. a RODO. Ma Pan/Pani prawo w dowolnym momencie wycofać zgodę, kierując informację o jej wycofaniu na adres e-mail daneosobowe@alivia.org.pl lub korzystając z linku do wypisania z subskrypcji, zamieszczonym w e-mailu. Wycofanie zgody nie wpływa na zgodność z prawem przetwarzania, którego dokonano na podstawie zgody przed jej wycofaniem. Odbiorcą danych osobowych mogą być podmioty działające wyłącznie na zlecenie Administratora, takie jak firmy realizujące obsługę informatyczną, komunikacyjną i doradczą. Dane osobowe będą przechowywane do czasu wycofania zgody lub upłynięcia okresu obowiązku przechowywania danych wynikających z przepisów rachunkowo-podatkowych. Przysługuje Pani/Panu prawo do żądania dostępu do swoich danych osobowych, ich sprostowania, sprzeciwu wobec przetwarzania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania, a także prawo do przenoszenia danych oraz wniesienia skargi do Prezesa Urzędu Ochrony Danych Osobowych. Podanie danych osobowych jest dobrowolne, lecz ich niepodanie skutkować będzie brakiem możliwości wysyłki poradnika i informowania o działaniach Fundacji. Dane osobowe nie będą wykorzystywane do zautomatyzowanego podejmowania decyzji, w tym profilowania.

Powiązane artykuły