Nowy lek o statusie leku przełomowego w leczeniu przewlekłej białaczki limfatycznej

komórki chorego na białaczkę

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła lek oparty o substancję czynną obinutuzumab do stosowania w połączeniu z chlorambucylem u pacjentów z wcześniej nieleczoną przewlekłą białaczką limfatyczną (ang. chronic lymphocytic leukemia, CLL).

CLL jest chorobą krwi i szpiku kostnego.

Działanie substancji czynnej obinutuzumab polega na wspieraniu określonych komórek w układzie odpornościowym, które atakują komórki nowotworowe. Lek ten jest przeznaczony do stosowania z chlorambucylem, innym lekiem wykorzystywanym w leczeniu CLL.

Lek oparty o substancję czynną obinutuzumab to pierwszy lek o statusie terapii przełomowej, który został zatwierdzony przez FDA. Sponsor ubiegał się o ten status i został on nadany wkrótce po złożeniu wniosku do FDA o pozwolenie do obrotu produktu biologicznego. FDA nadaje status terapii przełomowej na wniosek sponsora, jeżeli wstępne dowody kliniczne wskazują na to, że lek może przynieść znaczną poprawę stanu zdrowia w porównaniu do dostępnych opcji terapeutycznych u pacjentów z poważnymi lub zagrażającymi życiu chorobami.

FDA nadała pierwszeństwo ocenie leku opartego o substancję czynną obinutuzumab, ponieważ wydaje się on znacząco poprawiać bezpieczeństwo i skuteczność leczenia ciężkiego schorzenia jakim jest przewlekła białaczka limfatyczna. FDA przyznała, że zatwierdzony lek otrzymał również status leku sierocego, gdyż jest on przeznaczony do leczenia rzadkiej choroby.

Zatwierdzenie leku opartego o substancję czynną obinutuzumab w leczeniu CLL opiera się na wynikach otwartego, wieloośrodkowego badania porównującego działanie zatwierdzonego leku z chlorambucylem do monoterapii chlorambucylem u osób z wcześniej nieleczoną CLL. U osób otrzymujących substancję czynną obinutuzumab w połączeniu z chlorambucylem wykazano znaczącą poprawę w czasie przeżycia bez postępu choroby, wynoszącym średnio 23 miesiące, u pacjentów leczonych wyłącznie chlorambucylem – 11,1 miesiąca.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi obserwowanymi u pacjentów przyjmujących substancje czynną obinutuzumab w połączeniu z chlorambucylem były reakcje związane z wlewem, zmniejszenie liczby białych krwinek zwalczających zakażenia (neutropenia), niski poziom płytek krwi (małopłytkowość), niski poziom czerwonych krwinek (niedokrwistość ), bóle mięśni i kości (bóle mięśniowo-szkieletowe) oraz gorączka.

Opakowanie zatwierdzonego przez FDA leku jest opatrzone ostrzeżeniem o możliwej reaktywacji wirusa zapalenia wątroby typu B i rzadkim schorzeniu, które uszkadza substancję pokrywającą i chroniącą nerwy w istocie białej mózgu (postępująca leukoencefalopatia wieloogniskowa). Zidentyfikowano zagrożenia związane z innymi stosowanymi przeciwciałami monoklonalnymi w tej klasie oraz wystąpiły rzadkie przypadki zachorowań w trakcie innych badań substancji czynnej obinutuzumab. Pacjenci powinni być poinformowani o tych zagrożeniach i przebadani na obecność wirusa zapalenia wątroby typu B i ryzyko potencjalnej reaktywacji.

Lek oparty o substancję czynną obinutuzumab jest sprzedawany przez firmę Genentech, członka Grupy Roche, z siedzibą w South San Francisco w Kalifornii.

źródło: www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm373209.htm
z angielskiego tłumaczyła Angelika Paszkot

TAGI

Powiązane artykuły